由我院上海分子治疗与新药创制工程技术研究中心章雄文教授科研团队与复旦大学科研团队共同研发的抗肿瘤恶病质与增肌领域的临床前小分子原创新药，近日与国际生物制药公司达成了总额为1亿美元全球权益合作，成功进行成果转化。
章雄文教授科研团队在实验室合影
据章雄文教授介绍，肿瘤恶病质是各类恶性肿瘤患者的主要并发症，其临床特征是肌肉萎缩、脂肪降解导致体重显著降低，在病程后期出现多器官衰竭。50%-80%的恶性肿瘤患者晚期都会发生肿瘤恶病质，这也是导致众多肿瘤患者死亡的主要原因之一。
近十年来，章雄文率领课题组对肿瘤恶病质的发病机制、新靶点探索与药物治疗进行长期探索，先后筛选评价了多种小分子化合物、中医药及其活性成分对肿瘤恶病质肌萎缩的缓解作用及机制研究，先后发表与抗肿瘤恶病质相关研究的SCI研究论文18篇和综述3篇，申请专利8项（6项授权）。
他们研究发现，当肿瘤恶病质发生时，血液中的TGF-β家族配体激活骨骼肌细胞膜上的ActRIIB，激活各种形式的蛋白质降解，并抑制蛋白质合成。团队研发出的新型口服小分子药物是一种ActRIIB抑制剂，能阻断该通路，减少肌肉萎缩，改善握力，缓解肿瘤恶病质症状。这项研究成果成功进行了转化。
目前，章雄文科研团队正积极推进治疗肿瘤恶病质的临床前新药研发项目。除此次成功转化的ActRIIB抑制剂项目之外，团队还设计合成并筛选评价了靶向NF B、RAGE、MT1/MT2、NLRP3蛋白的多种小分子化合物，抗肿瘤恶病质作用及其机制；研究评价了中医药及其活性成分，对肿瘤恶病质肌萎缩的缓解作用及其机制，这些都有望通过成果转化实现对生命健康的保驾护航。
该成果已被多家媒体报导：
新华社：https://h.xinhuaxmt.com/vh512/share/12084968?d=134d93f&channel=weixin
科学网：https://rmtzx.sciencenet.cn/mixmedia/a/202407/02/WS66839f28e4b03713a6f98fe3.html
上观新闻：https://www.shobserver.com/staticsg/res/html/web/newsDetail.html?id=767926
新民晚报：https://wap.xinmin.cn/content/32684237.html